Matilde, la bimba che ha bisogno del farmaco più costoso del mondo

La famiglia di questa bambina di due mesi ha raccolto 2 milioni di euro per pagare “la medicina più costosa del mondo” per curare i muscoli che sta perdendo.

Matilde è nata con Atrofia Muscolare Spinale di Tipo 1, il tipo più grave della malattia che colpisce tutti i muscoli del suo corpo, causando una perdita di forza, paralisi progressiva e perdita di capacità motorie.

Viene curata all’ospedale Santa Maria, nella capitale portoghese Lisbona, ma richiede un farmaco chiamato Zolgensma, disponibile solo negli Stati Uniti e che costa circa 1,9 milioni di euro (1,7 milioni di sterline) ed è stata etichettata come “la medicina più costosa nel mondo “nei rapporti.

La sua famiglia ha creato una pagina Facebook a suo nome “Matilde, A Special Baby” e una pagina di crowdfunding per raccogliere fondi per poter permettersi il trattamento, che è stato approvato solo negli Stati Uniti il ​​mese scorso.

La famiglia ha ora raccolto 2 milioni di euro (1,79 milioni di sterline) e ha scritto sulla pagina: “Abbiamo raggiunto l’obiettivo per il costo della medicina, avremo probabilmente spese aggiuntive. Stiamo aspettando risposte per quanto riguarda il protocollo e per migliorare la salute di Matilde in modo da poter procedere con i prossimi passi “.

I media locali riferiscono che non è chiaro se Matilde e la sua famiglia dovranno recarsi negli Stati Uniti per ricevere la medicina, che secondo come riferito è destinata a curare la malattia, o se la medicina potrebbe essere portata in Portogallo attraverso un’autorizzazione di emergenza eccezionale.

Il farmaco deve ancora essere approvato dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), ma un portavoce della compagnia farmaceutica Novartis, che ha acquistato il laboratorio di biotecnologia Avexis che ha sviluppato Zolgensma, secondo quanto riferito avrebbe riferito ai media locali che potrebbe essere approvato per l’uso in Europa nella seconda metà di quest’anno.

La famiglia ha detto “non ci sono parole per descrivere” quanto fossero grati per l’aiuto e ha aggiunto che i soldi rimasti dopo il trattamento di Matilde sarebbero stati donati ad altre famiglie che si occupano della stessa malattia.

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